Генной инженерии в соматических клетках – иными словами, генной терапии – был дан зеленый свет. Политики и ученые сошлись во мнении, что именно так можно вылечить тысячи наследственных заболеваний. Пока исследования проводились аккуратно и лечение оставалось безопасным, никто не видел серьезных этических проблем.

Разрешение, полученное в 1980-х гг., побудило ряд ученых начать применение генной терапии. Прежде всего, им нужно было найти новый способ доставки генов в клетки. Метод Клайна работал только в тех клетках, которые можно было извлечь из пациента, изменить в лаборатории, а затем снова ввести в организм. Если бы генная терапия понадобилась для лечения заболеваний мозга, то никто не стал бы и пытаться вытащить куски серого вещества из головы.

Многообещающим решением казались вирусы. Ученые нашли способ поместить гены человека в вирус, который затем мог заразить клетки и доставить в них свой полезный груз. К 1990-м гг. исследователи добились обнадеживающих результатов в экспериментах на мышах плюс их воодушевили некоторые испытания на людях. Однако выяснилось, что вирусы не так безопасны, как о них думали. Проведенная в 1999 г. неудачная попытка лечения метаболического нарушения затормозила исследования в области генной терапии на несколько лет. У одного из добровольцев, 19-летнего Джесси Гелсингера, начался сильный иммунный ответ на вирусы. Развилась такая мощная воспалительная реакция, что он умер за считаные дни.

После смерти Гелсингера клинические испытания генной терапии были приостановлены. Немногие продолжающие работать в этой области ученые отступили назад в поисках более безопасных вирусов. Через несколько лет начались новые клинические испытания, которые привели к заслуживающим внимания результатам. Филипп Лебульш из Университета Париж Декарт со своими коллегами занимался бета-талассемией – болезнью, с которой не справился Мартин Клайн 30 годами ранее[1087]. Французские ученые извлекли клетки костного мозга у пациента-мальчика, заразили их вирусом с геном hbb, а затем ввели эти клетки обратно в костный мозг ребенка. В 2010 г. исследователи отчитались, что клетки начали производить нормальный гемоглобин и мальчик более не нуждается в еженедельных переливаниях крови для поддержания его жизни.

Страдающие от других заболеваний – таких как, скажем, мышечная дистрофия и гемофилия – живут в надежде, что генная терапия поможет и им. Многие больные с ФКУ тоже видят настоящее лечение в этом методе, а не в мучениях со сложными диетами[1088].