Традиционно CRISPR и другие генные препараты доставляются в клетки с помощью безвредных вирусов: так, с этой ролью прекрасно справляются аденоассоциированные вирусы, которые не вызывают ни болезней, ни серьезного иммунного ответа. Такие “вирусные векторы” переносят в клетки генетический материал. Для доставки также применяются искусственно синтезированные вирусоподобные частицы, с которыми работают Дженнифер Хэмилтон и другие исследователи из лаборатории Даудны. Кроме того, применяется метод электропорации, при котором клеточную мембрану подвергают воздействию электрического поля, чтобы сделать более проницаемой. У каждого из этих методов свои недостатки. Малый размер вирусных векторов часто позволяет им доставлять лишь определенный тип CRISPR-белков и ограниченное количество направляющих РНК. Чтобы найти безопасный и эффективный механизм доставки, IGI нужно было оправдать свое название и заняться инновациями.

В напарники Ци для разработки механизмов доставки Даудна назначила Росса Уилсона, своего бывшего постдока. Уилсон, который теперь руководит собственной лабораторией, расположенной по соседству с лабораторией Даудны в Беркли, – специалист по новым способам доставки материала в клетки пациентов. Как отмечалось выше, он вместе с Алексом Мэрсоном разрабатывает систему доставки ДНК-вакцины[559].

Уилсон опасается, что доставлять PAC – MAN и CARVER в клетки будет нелегко. Тем не менее Ци надеется, что в ближайшие годы начнется применение этих CRISPR-препаратов. Перспективным кажется метод, в рамках которого комплекс CRISPR-Cas13 помещается в искусственно синтезированную молекулу, называемую липитоидом и сравнимую по размеру с вирусом. В партнерстве с отделом биологических наноструктур Национальной лаборатории имени Лоуренса в Беркли, крупным правительственным комплексом, стоящим на холме над университетским кампусом, Ци разрабатывает липитоиды, способные доставлять PAC – MAN в клетки легких[560].

По его словам, сработать может метод доставки PAC – MAN с помощью назального спрея или другого ингалятора. “У моего сына астма, – говорит Ци, – поэтому в детстве, играя в футбол, он превентивно пользовался ингалятором. Люди регулярно пользуются ими, чтобы подготовить легкие к столкновению с аллергенами и смягчить аллергическую реакцию”. Так же можно было бы поступать при эпидемии коронавируса: люди могли бы применять назальный спрей, чтобы защищаться от вируса с помощью PAC – MAN или другого профилактического препарата на основе CRISPR-Cas13.

Как только механизмы доставки будут разработаны, системы на базе CRISPR, такие как PAC – MAN и CARVER, смогут лечить и защищать людей, не активируя собственную иммунную систему организма, которая бывает непредсказуемой и ненадежной. Их также можно нацелить на важнейшие последовательности в генетическом коде вируса, чтобы даже после мутации вирус не смог без труда их обходить. Кроме того, их легко перепрограммировать при появлении новых вирусов.