В далеком будущем нас ждет редактирование генов с помощью системы CRISPR – инструмента более направленного действия, чем генная терапия. Он сможет отрезать пораженный ген и заменить его здоровым.
В далеком будущем нас ждет редактирование генов с помощью системы CRISPR – инструмента более направленного действия, чем генная терапия. Он сможет отрезать пораженный ген и заменить его здоровым.
В далеком будущем нас ждет редактирование генов с помощью системы CRISPR – инструмента более направленного действия, чем генная терапия. Он сможет отрезать пораженный ген и заменить его здоровым.Возможность использовать этот инструмент вместо векторов позволила бы нам избежать рискованных побочных эффектов, которые могут проявиться при использовании вирусов. Применение CRISPR на людях после рождения – не говоря уже о внутриутробном периоде – еще очень далеко, но он мог бы стать очень мощным оружием против таких заболеваний, как муковисцидоз или синдром Нунан. Этот метод позволил бы убрать поврежденный ген не только из плода, но и из ДНК в целом, чтобы заболевание не перешло по наследству будущим поколениям. На данный момент редактирование генов не тестируют на людях. Возникают этические проблемы и поднимаются вопросы: сможем ли мы уничтожать гены? А их редактирование может изменить цвет волос ребенка или его уровень IQ? Хотим ли мы жить в мире без генетических мутаций? На эти вопросы будем отвечать уже не мы, а Джоэл и его поколение.
* * *
Мой мальчик сейчас чувствует себя хорошо, он веселый и дурашливый восьмилетний школьник с безвредным шунтом в груди, который поставил доктор Пиблз. Один кардиоторакальный хирург из Грейт Ормонд Стрит сказал нам, что встречал только одного ребенка – помимо Джоэла – с шунтом от внутриутробной хирургии плода. До середины 1990-х годов такие операции почти не проводили, и даже сегодня это все еще редкость. Похоже, врачи посовещались и решили оставить шунт в груди моего сына. К кардиоторакальной хирургии обращались лишь в случаях крайней необходимости. Сейчас перед врачами стоит непростая задача: понять, как оказывать помощь взрослым, которые однажды стали «медицинским чудом», людям, чьи врожденные дефекты, которые раньше не поддавались лечению, смогли исправить. Ведь ребенок вырастает, перестает посещать детские клиники, и уже никто не понимает, какой уход ему необходим. Сложные младенцы становятся сложными детьми, вырастая затем в сложных взрослых (6).
Водянка забылась как страшный сон, две отметины от игл на моем животе исчезли через пару лет, а грудь и живот Джоэла украшали шрамы от операций. Мы больше не проводили субботние вечера с врачами неотложки, а огромные коробки с лекарствами постепенно исчезли из нашего дома.