Команда ученых больницы Филадельфии разработала методику, с помощью которой можно будет трансплантировать стволовые клетки на сроке от 12 до 14 недель в нижнюю левую четверть сердца (плод будет размером с палец, его сердце – с горошину). И все для того, чтобы справиться с серповидноклеточной анемией.

Команда ученых больницы Филадельфии разработала методику, с помощью которой можно будет трансплантировать стволовые клетки на сроке от 12 до 14 недель в нижнюю левую четверть сердца (плод будет размером с палец, его сердце – с горошину). И все для того, чтобы справиться с серповидноклеточной анемией.

Мать, клетки которой здоровы, будет принимать лекарства, чтобы увеличить выработку стволовых клеток. Затем у нее возьмут кровь, клетки отделят в лаборатории и под ультразвуковым контролем введут в сердце плода, чтобы аорта разносила их по его телу. Тогда у него будут не только собственные поврежденные клетки, но и небольшой процент здоровых. Если сделать все вовремя (на 16-й неделе беременности уже слишком поздно), здоровые клетки могут разойтись по всему организму и остановить прогрессирующее заболевание. После рождения у младенца со здоровой клеточной линией будет шанс перенести еще одну пересадку костного мозга без отторжения (5). Ребенок в утробе матери станет, по словам ученых, «химерой» – в честь существа из древнегреческих мифов, которое представляло собой гибрид нескольких животных.

С каждым годом понимание процесса трансплантации стволовых клеток становится четче. В 2019 году в Европе проводятся первые клинические испытания на человеческих зародышах. Стволовые клетки – новый источник здоровых клеток, которых не хватает у плода, но ДНК они не изменяют. Изменение ДНК – генная терапия – все еще кажется мистической процедурой, хотя вскоре мировому сообществу представят и ее. Вирусный вектор, который исследует Анна Давид, внедряется только в цитоплазму (часть вне ядра) материнских клеток, но другие вирусные векторы могут проникать в само ядро и изменять хромосомы. Технически генная терапия может быть назначена для исправления генетического заболевания еще до рождения, однако идея спорная, поскольку трудно быть уверенными в отсутствии побочных эффектов. Измененный ген может попасть в зародышевую линию плода в яичниках или яичках и повлиять на будущие поколения, или терапия может оказать нежелательный эффект на другие органы. Например, если мы начнем воздействовать на клетки, пораженные серповидноклеточной анемией или талассемией, ген может начать воздействовать и на другие ткани. Кроме того, у матери или ребенка может возникнуть иммунная реакция на вектор. Или другой генетический материал вируса (помимо генетически модифицированного вектора) может причинить вред.