Если так, то какие еще генетические проблемы нам следует включить в список патологий, которые родители должны быть вправе исправлять у своих детей? Поскольку это скользкая дорожка, давайте пойдем по ней маленькими шагами.

Серповидноклеточная анемия

Серповидноклеточная анемия – любопытный пример, поскольку с ним связаны две проблемы, одна медицинская и одна нравственная. Как и болезнь Гентингтона, серповидноклеточная анемия вызывается простой мутацией. У людей, которые наследуют от обоих родителей плохую копию гена, красные кровяные тельца, доставляющие кислород в ткани организма, под действием мутации становятся похожими на серпы. Поскольку срок жизни серповидных клеток меньше, а перемещаться по организму им сложнее, болезнь может приводить к утомляемости, инфекциям и приступам боли, а также вызывать раннюю смерть. Как правило, она поражает африканцев и афроамериканцев.

К 2020 году испытывалось несколько методик лечения серповидноклеточной анемии с помощью редактирования соматических клеток, включая описанное ранее нэшвиллское клиническое исследование с участием Виктории Грей из штата Миссисипи. Стволовые клетки крови забирают у пациентов, редактируют, а затем возвращают в организм. Однако такая процедура стоит чрезвычайно дорого, и потому она недоступна для более чем четырех миллионов человек, страдающих от болезни по всему миру. Если бы мутацию, вызывающую серповидноклеточную анемию, можно было исправлять в зародышевой линии, редактируя яйцеклетки, сперматозоиды или эмбрионы на ранней стадии развития, такая единоразовая процедура, приводящая к наследованию изменений, стоила бы дешевле и в конце концов человечество избавилось бы от этой болезни.

Попадает ли она в одну категорию с болезнью Гентингтона? Нужно ли уничтожить это заболевание с помощью наследуемого редактирования генома?

Здесь, как и при работе со множеством подобных генов, возникает сложность. У людей, которые получают копию гена только от одного из родителей, заболевание не развивается, но при этом вырабатывается иммунитет к большинству типов малярии. Иными словами, этот ген в прошлом был (и кое-где до сих пор остается) полезен, особенно в Центральной и Западной Африке. Теперь малярия лечится, и он уже не столь необходим. И все же, когда мы подумываем пойти наперекор Матери Природе, она напоминает нам, что гены порой играют разные роли и их существование объясняется с эволюционной точки зрения.

Допустим, ученые продемонстрируют, что избавление от мутации, вызывающей серповидноклеточную анемию, безопасно. Найдется ли хоть одна причина запрещать пациентам исключать соответствующий ген из генома своих будущих детей?