Это не просто – проникнуть в клетку и вырезать кусочки ДНК. CRISPR-система настолько сложна, что ее лучше сравнить с персонажем «Звездных войн», чем с чем-то происходящим в чашке Петри. Например, с Люком Скайуокером, которому надо разрушить станцию «Звезда смерти». Во-первых, герою нужно средство передвижения, чтобы попасть на «Звезду смерти», – CRISPR использует вирусы, чтобы путешествовать по организму и проникать в клетки. Далее, Люку необходима помощь, чтобы состыковаться со «Звездой смерти», – CRISPR делает это путем присоединения к РНК, которая переносит ее в ядро клетки, а затем к ДНК. Наконец, Люку нужно взломать материнскую плату «Звезды смерти» и изменить там код – CRISPR делает это путем вырезания кусков ДНК и замены их на другие куски.
Сегодня исследования системы CRISPR успешно проведены на мышах, следующая цель – человек. Достигнутый успех очень воодушевляет.
• Все бо́льшую проблему представляет устойчивость бактерий к антибиотикам. Ученые использовали CRISPR, чтобы проникнуть в бактерию, перепрограммировать ее и убить[744]. Так что CRISPR может оказаться решением этой проблемы.
• Такие наследственные заболевания, как мышечная дистрофия, диабет и муковисцидоз, остаются неизлечимыми. Но CRISPR может вырезать плохие гены и заменить их здоровыми. Хотя вылечить эти болезни пока не получается, исследования на животных демонстрируют значительное облегчение симптомов[745].
CRISPR выглядит очень многообещающе, но исследования на людях еще только начинаются, и потребуются годы, прежде чем мы сможем глотать таблетки с CRISPR и корректировать генетические дефекты. До тех пор разумно придерживаться здорового образа жизни, чтобы оптимизировать эпигенетические воздействия на ДНК.
Современная медицина удачно лечит болезни и все лучше их предотвращает. Однако мы пока не умеем исправлять повреждения, которые накапливаются в организме, и здесь на сцену выходит терапия стволовыми клетками.
Стволовая клетка универсальна, она может превращаться в клетку любого органа или ткани. Если мы порежем кожу, то через год уже не сможем найти шрам. Это потому, что стволовые клетки кожи зарастили ткань. После инфаркта стволовые клетки мигрируют к поврежденному участку и восстанавливают сердечную мышцу. Если они этого не сделают, то сердечная мышца покроется коллагеновым рубцом и не сможет полностью восстановиться.
Что касается терапии стволовыми клетками, здесь важны два процесса: после введения клеток в организм необходимо направить их туда, где они нужны. И приказать им развиваться именно в ту ткань, которую надо восстановить.